近日，悦康药业集团股份有限公司子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司关于核糖修饰的Cap1型加帽类似物专利获得国家知识产权局授权。
Cap1加帽类似物的出现使得mRNA原液能够采用“一步法体外转录”进行制备，工艺简单、产量高，加帽效率均可达95%以上；Cap1的结构（第一个核苷酸的2’-O位甲基化）已成为业内最为广泛使用的加帽类似物，然而天然的Cap1加帽类似物结构被国外专利垄断，是我国mRNA疫苗和药物相关领域发展的“卡脖子”的难题。
据悉，授权专利《一种核糖修饰的加帽类似物及其应用》是悦康药业自主研发的一系列具有全新结构的Cap1 型加帽类似物。该系列加帽类似物使得mRNA原液具有高转录产量、高加帽率和低免疫原性，而且具有更好的抗脱帽能力；具有该帽类似物的mRNA在小鼠体内蛋白表达量和持续时间均显著提升。本专利涉及的自主研发的新型Cap1加帽类似物已在悦康药业多个mRNA核酸药物管线进行了验证，表现出同行业更领先和更高效的竞争优势。
此项专利是悦康药业继《一种C6'取代锁核酸修饰加帽类似物及其应用》专利被授权之后，又一重要自主知识产权的加帽类似物专利授权，也是继悦康药业10项具有自主知识产权的LNP可电离阳离子脂质和2项具有自主知识产权GalNAc化合物专利授权之后，依托悦康药业核酸创新药物平台产出的又一重要的创新成果，为悦康药业在核酸药物领域的研发提供有力的技术支持和保障。
据了解，目前悦康药业已搭建完成以核酸药物为基础的靶点发现平台、高通量筛选平台、领先的工艺开发及规模化制备平台、完整的分析质控平台，并在AI靶点发现、序列优化设计、LNP递送、GalNAc递送、肝外靶向递送、核苷单体修饰、共加帽等核酸药物底层技术上进行了系统布局，加强了从靶点筛选与确认、序列设计、抗原设计、药效评价、CMC小试和中试、临床试验到注册申报的全链条的研发能力。悦康药业表示，未来将进一步聚焦核酸平台关键技术，持续推动产品创新，进一步提升创新能力、核心竞争力以及综合实力。
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