美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Tovorafenib(Ojemda)用于治疗6个月及以上携带BRAF融合或重排或BRAFV600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。此次获批标志着该药成为首个用于治疗携带BRAF重排(包括融合)的低级别胶质瘤小儿患者的系统疗法。儿童患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约新加坡看病，使用进口新药新疗法治疗。
FIREFLY-1二期试验(NCT04775485)的数据支持了这一监管决定。多中心、开放标签、单臂FIREFLY-1试验招募了6个月至25岁的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者，这些患者通过局部评估发现携带活化BRAF改变。根据儿童神经肿瘤学反应评估(RANO)标准，所有患者均需至少接受过一次系统治疗、有放射学进展证据、至少有一个可测量病灶。主要排除标准包括：存在其他激活分子改变，如IDH1/2突变或FGFR突变;已知或疑似诊断为1型神经纤维瘤病;有临床进展症状但无放射学进展。
所有患者都接受了Tovorafenib治疗，剂量根据体表面积而定，从290毫克/平方米到476毫克/平方米不等，最大剂量为600毫克。口服药物每周一次，直到患者出现疾病进展或不可接受的毒性。港安健康国际医疗指出，该试验的主要终点是根据RANO低级别胶质瘤标准评估的ORR，由盲法独立中央审查评估。次要终点包括DOR、临床获益率、研究者评估的ORR和安全性。
该试验显示，接受Tovorafenib治疗的患者(n=76)的总反应率(ORR)为51%(95%CI，40%-63%)，中位反应持续时间(DOR)为13.8个月(95%CI，11.3-无法估计)。在安全性方面，至少有30%的患者报告的最常见不良反应(AEs)包括皮疹、发色改变、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染。超过2%的患者出现3/4级实验室异常，包括磷酸盐降低、血红蛋白降低、肌酐磷酸激酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、白蛋白降低、淋巴细胞降低、白细胞降低、天冬氨酸氨基转移酶升高、钾降低和钠降低。
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港安健康温馨提示：Tovorafenib是首个也是唯一一个经FDA批准用于治疗BRAF融合或重排儿童的药物，为复发或难治性儿童低级别胶质瘤患儿带来新的治疗选择。患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约新加坡看病，使用进口新药新疗法治疗。港安健康已经为国内患者开通了前往新加坡就医绿色服务通道，能够为患者提供新加坡医院检查治疗优先安排、新加坡专家多学科联合会诊、新加坡医疗签证办理等一站式就医服务。联系电话：4001-833-855，微信号：HKHG10
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