生长激素水剂是当前市面上使用人数更多的剂型,而水剂又分为短效水剂和长效水剂。2014年,金赛药业全球首创PEG化长效生长激素金赛增问世,在使用体验、 产品疗效、安全性等方面都展现出了明显优势。
安永中国发布的《中国儿童生长激素使用情况研究》白皮书显示,在2864份有效样本中,22%的中国患儿使用短效生长激素漏针严重,每月漏针4-8次,78%患儿虽然依从性相对较好,但也无法完全避免漏针;相较而言,长效生长激素实现零漏针,仅约4%的长效患者因不可抗力的客观因素而偶尔选择在每周的非固定日注射,如出行时选择提前一天注射,这也为治疗的便利性提供了更好的手段。
就使用体验和用药依从性而言,短效水剂需每日注射,一年注射365次。长效水剂金赛增一周注射一次即可,全年共计52针,是生长激素领域一次划时代的创举。注射频率的大幅度减少,让家长操作更省力,让孩子不再畏针,同时还可显著提高用药依从性。
就安全性而言,金赛增与短效生长激素安全性一致,且长期安全性好。聚乙二醇(PEG)是FDA唯一认可的可用于食品和药物的人工合成高分子材料,具有无毒、免疫原性低、无生物活性、高亲水性、溶解性好等特点。此外,金赛增的抗体检测也交出了令人满意的答卷。抗体是影响产品药效及安全性的重要因素,在金赛增Ⅳ期临床试验中,治疗26周的过程中超过2000例临床研究显示金赛增组抗体检出率为零,安全性有保障。
就疗效而言,金赛增起效更快疗效更好。相关数据显示,人体生长激素分泌具有一定规律,呈现多次脉冲式分泌的特点,间隔3-4小时,约6-8个脉冲/日,夜间最高;8~12%生长激素是持续分泌,以保证人体基础的生长激素浓度。长效生长激素能更好的模拟脉冲式分泌所产生的IGF-1(血清)水平,因此效果会更好。
金赛增治疗GHD患者的Ⅲ期临床试验组间比较可见,治疗后身高年生长速率金赛增组和短效组均有统计学差异(P<0.05), 金赛增年化生长速率达13.41 cm/y,显著高于短效生长激素组;在Ⅳ期及扩展期临床研究中显示,金赛增治疗3年平均生长速率8.5cm/y。
金赛增的问世,带来的是世界级、全球性的创新突破,引领了全球生长激素的研发方向。今年,其获批新适应症,可用于性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍,这是全球首个获批此适应症的长效生长激素产品。上市十年之久,金赛增使用人数超十万,本次新适应症的获批,将适用人群再扩大,为越来越多家庭带来更优治疗方案。
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