4月17日是世界血友病日，中国红十字基金会、中国血友病协作组、北京生命绿洲公益服务中心、北京血友之家罕见病关爱中心与罗氏制药中国，共同举办中国血友病“0计划”暨中国血友儿童生存调研启动发布会。

活动旨在聚集各方力量，进一步建立完善血友病诊疗生态圈，给予患者及其家庭全方位的支持。项目将组建专家委员会与临床组、检验组、护理组、儿童组、平台组，助力血友病诊疗实现从专业领域到疾病科普等各方面的升级完善。

据介绍，血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，其特征是活性凝血酶生成障碍，凝血时间延长，患者终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性出血”。

南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞说：“血友病最常见的出血表现为关节出血。如果形成靶关节，也就是关节持续反复出血，则可能导致慢性滑膜炎，进而破坏软骨导致关节僵硬，最终形成关节功能障碍、畸形和残疾。因此，预防靶关节是血友病日常护理的一大重点，于血友病家庭而言也是一大难点。”

项目专家委员会成员、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池表示：“中国血友病‘0计划’代表着患者们‘0出血’‘0靶关节’的梦想，也意味着诊疗路径的闭环。这些目标不仅依赖于创新、有效的治疗手段，更离不开社会各界的群策群力，在血友病诊疗的各个环节，真正做到‘以患者为中心’的全程管理。”

规范化预防治疗是帮助血友病患者回归正常生活的重要治疗方法。非因子治疗作为《血友病治疗中国指南（2020年版）》推荐的预防治疗方式，开启了血友病预防治疗的新时代。

“艾美赛珠单抗作为首个非因子治疗药物，能显著降低患者出血风险。一项专注于中国患者的临床试验显示，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低96%。”首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴润晖说，“不同于传统预防治疗需要频繁静脉注射，艾美赛珠单抗每周一次皮下注射的给药方式，解决了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题，让更多中国血友病患儿有机会回归学校，健康成长。”（记者 熊建）