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新视野:破解罕见病“天价药”难题

2022-01-04 09:38:08 来源:人民网

当前,绝大多数罕见病药品已经纳入医保范围,还有极少数没有纳入,重要原因之一在于这些药品价格太高,有的罕见病药品年治疗费用定价甚至在百万元以上。

罕见病药品价格应降低

近些年,罕见病药品价格的逻辑基本形成——由于罕见病患者相对较少,而罕见病药品研发费用高,所以罕见病药品价格较高,产生的医疗费用较多。因此,从逻辑推演看,要减轻罕见病患者的负担,需要提高其保障比例。

从定性的角度看,这个逻辑的因果关系是不错的,基本反映了市场经济规律的要求及一个国家建立医疗保障的目的。患者的多少、研发费用的高低、药品价格的贵贱以及报销比例,实际上都涉及度量问题。假定罕见病药品的定价在欧美发达国家是合理的,我们就要比较影响价格的各个度量在中国和欧美发达国家的关系。

罕见病患者相对于其他患者较少,这是肯定的。但由于中国人口基数大,国外可以被定位为罕见的疾病,在中国可能并不罕见。除了部分与人种相关的罕见病以外,理论上大多数罕见病发病率在不同国家是一致的。随着近年中国对罕见病的日益重视和医疗水平的提高,从人数来看,中国每一种罕见病患者的数量都远远大于欧美发达国家,也就是说,中国的罕见病市场要远远大于欧美发达国家。因此,从需求的角度看,罕见病药品在中国的价格就应当比欧美市场要低。

罕见病药品研发费用的成本分摊应合理

罕见病药品研发费用高,这也是事实。但研发费用高不是罕见病药品独有的特征,所有的创新药物研发费用都很高。目前罕见病药品一般是在欧美国家研发的,研发费用对于药品生产企业而言是支出,对于其他产业而言就是收入。

研发费用的收入在欧美国家,研发费用的成本分摊也应该在欧美,不应该在中国这类的发展中国家。同时,罕见病药品一般首先在欧美上市,其后是在发展中国家上市,所以为什么要发展中国家来分摊一部分研发费用?治疗SMA(脊髓性肌萎缩)的诺西那生钠,研发费用约为10亿美元,它在欧美市场上前几年的销售额已经达到了20亿美元,企业的研发费用早就收回了,为什么还要发展中国家来分摊这类药品的研发费用呢?

研发费用是企业在定价时要考虑的一部分,但药品价格与研发成本高低关系不大,最终由市场决定。如果企业方想卖高价,而市场无法接受,企业的报价就无法成为市场价格。

从目前纳入中国医保目录的药品看,大多数罕见病药品年费用达上万元,有的达10万元到20万元不等,比一般药品要贵。但是贵要有度,特别是药品,作为必需品,再贵不能超过一个市场的购买能力。如果企业所卖的价格太贵,超过了市场购买能力,药就卖不出去,患者得不到治疗,保障就无从谈起。

一个药品的市场购买力,只能由一个社会的平均收入水平来决定。罕见病药品作为必需品不能细分为高端、中端、低端市场,特别是在我们这样一个发展中国家,罕见病患者绝大多数属于中下收入群体。因此,购买力的衡量就只能以绝大多数的收入、以中下群体的水平来衡量。

罕见病保障机制应在现行多层次医保框架内发挥作用

根据测算,一种罕见病药品的年治疗费用超过30万元,就可以视为天价药品。从这几年医保谈判的情况来看,罕见病药品在中国是可以降到年费用30万元以内的。随着罕见病药品竞争性增强,企业可能把药品年费用降至30万元以内。说明在竞争状态下,企业在药品定价低于30万元时往往依然有利可图。

面对中国这样市场广阔而购买力水平相对较低的情况,相关药企无论是否处于垄断地位,建议都先把昂贵的罕见病药品价格降下来,否则就没有市场。罕见病药品的医保准入,需要先谈价格再谈保障。

罕见病保障机制绝不是建立在天价药基础上的保障机制,也不是脱离现行的保障机制另搞一套,应该在现行的多层次医保框架内发挥作用。也就是说,罕见病保障机制应该是在基本医保、大病保险、医疗救助的基础上,通过政府引导,发挥慈善等社会力量的作用,使罕见病患者的负担减轻。

(作者为国家医保局医药服务管理司原司长。本报记者王美华整理)

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