今日，国家医保局正式发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)的通知》，两款重磅罕见病药物：诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片(复彼能™)均出现在调整后的医保药品目录中。

其中诺西那生钠注射液既是全球首个脊髓性肌萎缩(SMA)治疗药物，也是2016年“国谈”起，首次被纳入目录的高值罕见病药物。同时，氨吡啶缓释片(复彼能™)作为全球首个且目前唯一一个用于改善多发性硬化(MS)患者步行功能障碍的药物更是在递交上市许可申请当年即获批，获批当年即被纳入国家医保目录，开创了历史纪录。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，因呼吸肌无力，大多数SMA1型患儿在2岁内死于呼吸衰竭，是两岁以下婴儿的头号遗传病杀手。

2018年，SMA被首批纳入中国《第一批罕见病目录》；同年，诺西那生钠作为全球首个SMA疾病修正治疗药物，首批进入《第一批临床急需境外新药名单》；2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市；2021年医保首次纳入高价值罕见病药物，诺西那生钠也在其列。

多发性硬化(MS)是累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。发病后的神经功能损伤可能引起肢体残疾，并损害运动、视觉和认知等神经系统功能。我国MS患病人数超过10万。

2021年1月，全球首个且唯一一个可用于改善MS患者步行功能障碍的药物氨吡啶缓释片(复彼能™)的上市申请被国家药监局受理，同年5月即获得批准上市，创下历史记录。

复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示，氨吡啶缓释片将帮助中国多发性硬化(MS)患者更好地应对由步行功能障碍带来的挑战，改善患者的步行能力，重返高质量的生活。

此次“入保”的两款罕见病药物均由全球神经科学领域领先的渤健研发。

渤健亚太区总裁温浩基表示，渤健的两款罕见病治疗药物首次参与国谈，即全部纳入医保目录，更加坚定了渤健在2030健康中国“共建共享、全民健康”的战略主题下，加速研发、引入创新药品，提升治疗可及性，推动中国神经科学及罕见病诊疗水平的决心。