近年来,中国医药改革拉开了国内生物创新药对标国际、蓬勃发展的序幕,中国生物创新药逐渐成长为推动全球产业创新的重要力量。然而行业滚滚向前,能够被称为“全球首创”“国内唯一”十年之久的创新药却并不多见。2014年,金赛药业研发的长效生长激素“金赛增”作为一款国产自研的全球首款生物药获批上市,截至10年后的今天,该药依然是国内唯一获批上市的长效生长激素。
作为一款自研新药,长效生长激素金赛增的创新突破体现在方方面面,不仅解决了短效生长激素的短板问题,还将其优势点再次提升,带来了更高舒适度、更好疗效的治疗新方案。
就用药体验而言,短效生长激素需每日注射,一年注射365次。长效金赛增一周注射一次即可,全年共计52针。注射频率的大幅度减少,可有效减轻孩子治疗期间的焦灼情绪和恐惧情绪,在不影响孩子身心健康的基础上,确保治疗的顺利进行。与此同时,金赛增配套使用的电子注射笔,隐针设计注射全程看不见针头,可安抚孩子的畏针心理;鱼型笔身更好抓握,可避免断针风险;自动补充剂量功能,用药更便捷。
就安全性而言,金赛增与短效生长激素安全性一致,且长期安全性好。聚乙二醇(PEG)是FDA唯一认可的可用于食品和药物的人工合成高分子材料,具有无毒、免疫原性低、无生物活性、高亲水性、溶解性好等特点。因此,金赛增的PEG化学修饰是安全的长效技术,通过采用天然肽键与生长激素连接,形成完全天然结构的长效生长激素。在金赛增Ⅳ期临床试验中,治疗26周的过程中超过2000例临床研究显示金赛增组抗体检出率为零,长期安全性有保障。
就疗效而言,金赛增起效更快疗效更好。长效生长激素能更好的模拟人体自身生长激素脉冲式分泌所产生的IGF-1(血清)水平,因此起效更快。此外,治疗GHD患者的Ⅲ期临床试验组间比较可见,治疗后身高年生长速率金赛增组和短效组均有统计学差异(P<0.05), 金赛增年化生长速率达13.41 cm/y,显著高于短效生长激素组。
PEG化长效生长激素的问世,被国际认可为生长激素问世以来取得的最大进步。如此级别的赞誉,源于长效金赛增结束了全球近60年来生长激素治疗需要每天注射一次的历史,以及超十万人群的亲身体验,无论是疗效、安全性,还是治疗体验,均切实可见。