美国食品及药物管理局(FDA)已加速批准Retevmo用于需要全身治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌RET基因突变的2岁或2岁以上儿童患者;晚期或转移性甲状腺癌，RET基因融合，需要系统治疗，且放射性碘难治;以及局部晚期或转移性实体瘤，RET基因融合，既往接受过系统治疗或治疗后病情进展，或没有令人满意的替代方案。患者如有治疗需求，可联系港安健康国际医疗预约新加坡看病，使用进口新药新疗法治疗。

Retevmo治疗儿童甲状腺癌临床数据

这项开放标签、多队列、多中心试验招募了接受标准疗法失败的晚期或转移性实体瘤或原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤的儿童和年轻成人患者。患者的肿瘤和/或血液中必须存在活化的RET基因改变，Karnofsky或Lansky表现评分至少为50分，血液学、肝脏和肾脏功能正常。

研究参与者每天两次口服92毫克/平方米的Retevmo。治疗一直持续到疾病进展、出现不可耐受的毒性或达到其他停药标准为止。在1期研究中，研究人员试图从剂量限制性毒性的角度确定Retevmo对晚期实体瘤儿科患者和原发性中枢神经系统肿瘤儿科患者的安全性。第二阶段的主要目标包括根据IRC和RECIST1.1标准检查ORR，以及根据IRC和RANO标准检查ORR。

作为1/2期LIBRETTO-121研究(NCT03899792)的一部分，在儿童和年轻成人中对该药物的疗效进行了评估。数据显示，根据独立盲审委员会和RECIST1.1标准，Retevmo的确诊总反应率(ORR)为48%(95%CI，28%-69%)，中位反应持续时间尚未达到(95%CI，不可评估[NE]-NE)。

港安健康国际医疗介绍，在RET突变的甲状腺髓样癌患者子集中(n=14)，ORR为43%(95%CI，18%-71%)，其中完全应答(CR)率为7%，部分应答(PR)率为36%。该组患者的中位应答持续时间(DOR)尚未达到(NR;95%CI，不可评估[NE]-NE)。所有应答者的应答持续时间至少为12个月;67%的应答持续时间为18个月或更长。

此外，在RET融合阳性甲状腺癌患者亚组(n=10)中，ORR为60%(95%CI，26%-88%)，其中CR和PR率分别为30%和30%。这组患者的DOR中位数也是NR(95%CI，NE-NE)。其中，83%的患者的DOR至少为12个月，50%的患者的DOR至少为18个月。

该试验对27名携带活化RET改变的晚期实体瘤患者进行了Retevmo安全性评估。其中81%的患者用药时间至少6个月，59%的患者用药时间超过1年。22%的患者出现了严重的不良反应(AEs)，包括腹部感染和疼痛、吸入、便秘、腹泻、上皮溶解、恶心、肺炎、肠道积气、鼻病毒感染、败血症和呕吐。此外，分别有22%和15%的患者出现了需要中断或减少剂量的AEs。

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